Un vaccin ARN testat pentru tratamentul unei boli rare dă speranțe cercetătorilor. Aceștia îl văd ca o potențială soluție pentru mai multe boli rare, care ar fi astfel mai bine tratate decât cu medicamente tradiționale, informează Agence Science-Presse.
Boala în cauză este acidemia propionică, o afecțiune metabolică moștenită, cauzată de o formă defectă a unei enzime ce duce la acumularea acidului propionic. 16 persoane atinse de acidemie propionică au primit vaccinul în cauză, cinci dintre ele de peste un an. Este așadar un studiu aflat încă în fazele sale incipiente. Motivul pentru care mai mulți experți în domeniu vorbesc despre acest nou vaccin este că, în general, un medicament nu poate „ținti” cu precizie un organ: se poate „atașa” și în altă parte și din acest motiv apar adesea efectele secundare. Unele medicamente care iau forma unor molecule mai mari, cum ar fi proteinele, sunt mai precise, dar mai scumpe de produs.
Acidemia propionică este cauzată de mutații care fac ca o organismul să nu mai poată procesa anumite componente ale proteinelor și lipidelor, împiedicând celulele hepatice să-și facă treaba. Toxinele se acumulează în sânge, afectând organele, inclusiv inima. În teorie, o dietă strictă poate reduce riscul, dar nu există nicio garanție.
Vaccinul ARNm a fost considerat o opțiune pentru această boală deoarece funcția ARNm (ARN mesager) este de a furniza celulelor instrucțiuni pentru a produce proteine. În acest scop, ARN-ul pătrunde în celulă, lucru pe care moleculele mai mari nu îl pot face.
Mai mult, injectarea unei „rețete” pentru ca propriul nostru organism să producă proteine, în loc să injectăm un virus sau proteinele acestuia, este atrăgătoare din punct de vedere medical deoarece se poate aplica atât în lupta împotriva bolilor infecțioase, cât și în lupta împotriva anumitor tipuri de cancer. Aceasta pe lângă faptul că fabricarea unei proteine în laborator constituie o mare provocare: o proteină este ca o panglică lungă care a fost pliată și rulată de un număr foarte mare de ori și a cărei eficacitate depinde de cât de bine „se prinde” de locul potrivit. Într-un articol publicat în octombrie 2021 în The New Scientist se afirma că „marea speranță este că dacă putem folosi ARNm pentru a transfera în organismul uman etapa de fabricație medicală, am putea produce același tratament la o fracțiune din cost – și noi altele, mai rapid.”
Mai sunt însă multe etape de parcurs înainte de a putea spune că acest tip de vaccin ar putea trata mai multe patologii. În plus, celulele hepatice sunt, în general, mai ușor de penetrat decât cele ale altor organe, așa cum notează profesoara de inginerie biomedicală Anna Blakney, invitată să comenteze aceste rezultate preliminare anunțate în luna mai de compania Moderna.
Pe scurt despre ARN-ul mesager
Folosit în anumite vaccinuri împotriva Covid-19, ARN-ul mesager este o moleculă produsă în mod natural de celule pentru a regulariza informațiile genetice în timpul fabricării proteinelor. Pe lângă utilitatea sa pentru vaccinarea împotriva bolilor infecțioase, ARNm este studiat ca țintă terapeutică în boli genetice rare sau mai frecvente precum anumite tipuri de cancer sau boli autoimune.
ARN-ul mesager (ARNm) este o formă de acid ribonucleic (ARN) care face posibilă copierea și transmiterea informațiilor genetice, de unde și denumirea de „mesager”.
Moștenirea genetică (toate genele unei persoane) se află, în esență, în interiorul nucleului celulei, în ADN. Informațiile pe care acesta le conține sunt folosite pentru a produce proteinele grație cărora funcționează toate celulele noastre. Această informație trebuie transmisă în afara nucleului, la nivelul citoplasmei, acolo unde ribozomii produc proteinele. Acesta este rolul ARN-ului mesager.
ARN-ul mesager nu este singurul ARN prezent în celulă. Există și alte forme de ARN, ca de exemplu ARN ribozomal și ARN de transfer (ambele participând, de asemenea, la fabricarea proteinelor la nivelul ribozomilor) și micro-ARN-ul (care reglează sinteza proteinelor țintă).
ARN-ul mesager a fost descoperit de trei cercetători de la Institutul Pasteur din Paris: François Jacob, André Lwoff și Jacques Monod. În 1961, descriind unul dintre primele modele cunoscute de reglare a informațiilor genetice, ei au emis ipoteza că o moleculă de ARN, pe care o numeau „mesager”, transmite această informație genetică de la ADN la ribozomi. Cercetările lor au fost răsplătite cu un Premiu Nobel în 1965. Ulterior, ei au reușit să izoleze ARN-ul mesager și să confirme rolul acestuia.
De notat că vaccinurile ARN mesager nu interacționează și nu afectează ADN-ul uman în niciun fel. ARN mesager nu intră în nucleul celular unde se păstrează materialul genetic (ADN-ul) uman. Nu există vreun mecanism de transport care să aducă o moleculă de ARN mesager în nucleu. Prin urmare, ARNm dintr-un vaccin nu interacționează cu ADN-ul.
